美国Fox Chase癌症中心Geynisman等报告，在肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者中，AMVAC方案新辅助化疗（NAC）后的风险适应性局部巩固治疗使其2年无转移生存（MFS）率达73%。虽然主要终点未达到，但17%的患者和48%的主动监测患者避免了手术且无转移。（J Clin Oncol. 2024年12月16日在线版）

基于顺铂的NAC继以膀胱切除术是MIBC患者的标准治疗方案。DNA损伤修复基因中的突变与NAC后的病理分期下降有关。基于生物标志物选择联合临床分期能识别出不需手术而仅需主动监测患者的假设，为了评估MIBC的风险适应性方案，该项单臂、Ⅱ期、非劣效性试验（RETAIN 1）纳入加速甲氨蝶呤/长春花碱/多柔比星/顺铂（AMVAC）方案新辅助化疗的、cT_2~3N₀M₀期MIBC患者。NAC前经尿道膀胱肿瘤标本接受针对ATM、ERCC2、FANCC和RB1突变的测序。携带突变≥1个的NAC后cT₀期患者开始接受主动监测。主要终点为全队列的2年MFS率，如果单侧精确检验时95%置信区间的下限跨越64%则拒绝无效假设。

结果显示，70例患者入选，33例（47%）携带突变，25例（36%）按照方案开始接受主动监测。中位随访时间为40个月，所有患者的2年MFS率为72.9%（单侧95%置信区间的下限为62.8%）。主动监测组的2年MFS率为76.0%（95%CI 54.2%~88.4%），其余患者的为71.1%（95%CI 55.5%~82.1%）。在主动监测组，17例（68%）患者有一些复发，12例（48%）无转移且膀胱完整。2年总生存率为84.3%（95%CI 73.4%~91.0%），主动监测组和非主动监测组的分别为88.0%（95%CI 67.3%~96.0%）和82.2%（95%CI 67.6%~90.7%）。

（编译 杨培）