苏州大学附属第一医院Lu等报告，在年轻/体质较好的、初治的急性髓系白血病（AML）患者中，维奈克拉联合地西他滨（VEN-DEC）方案的疗效非劣效于伊达比星联合阿糖胞苷（IA-12）方案，且有更少的重度不良事件和更短的重度血小板减少症持续时间。（Blood. 2025年2月26日在线版）  

维奈克拉联合去甲基化药物获批一线治疗老年/体质虚弱的AML患者。然而，这种低强度治疗在初治的年轻AML患者中的前瞻性数据尚缺乏。

为了探究VEN-DEC诱导治疗初治的、年轻的、体质较好的AML患者时的有效性和安全性，该项随机试验纳入适合强化化疗条件的、18~59岁的此类患者，等比分予VEN-DEC或IA-12。所有获得CR/CRi的患者都接受了大剂量阿糖胞苷巩固治疗。主要终点是诱导治疗后的复合完全缓解（CRc）率。

结果显示，在255例患者中，188例被招募并被随机分配，每组94例。在意向性治疗人群中，VEN-DEC组和IA-12组患者的CRc率分别为89%（84/94）和79%（74/94；非劣效性检验，P=0.0021），诱导后微小残留病阴性率分别为80%（67/84）和76%（56/74）。

与IA-12组相比，VEN-DEC组在年龄≥40岁（91% vs. 75%）、携带不良风险（91% vs. 42%）或表观遗传突变（91% vs. 67%）患者群体中显示出更高的CRc率，但在RUNX1::RUNX1T1融合患者中的CRc率更低（44% vs. 88%）。

VEN-DEC组患者的≥3级感染（32% vs. 67%）更少，重度血小板减少症持续时间（中位数：13天 vs. 19天，P<0.001）更短。中位随访12.1个月时，两组的总生存率和无进展生存率相似。

 （编译 陈茹）