美国食品与药品监督管理局（FDA）Gao等报告，对于患有高危Ⅱ期和Ⅲ期、激素受体阳性、HER2阴性早期乳腺癌的成年患者，在非甾体芳香化酶抑制剂基础上加用辅助药物瑞波西利，显示出良好的获益风险比，且无侵袭性疾病生存期（iDFS）具有显著的统计学优势。总生存期（OS）数据尚不成熟。（J Clin Oncol. 2025年8月11日在线版）

2024年9月17日， FDA批准了瑞波西利与芳香化酶抑制剂（AI）联合使用，用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、Ⅱ期和Ⅲ期的早期乳腺癌（EBC）患者，这些患者具有较高的复发风险。

FDA的批准基于NATALEE试验，这是一项针对任何性别或绝经状态、激素受体阳性、HER2阴性、Ⅱ期和Ⅲ期EBC患者（接受瑞波西利加AI治疗，2549例；对比接受AI治疗，2552例）的随机、开放标签、多中心、多国试验；患者还按临床指征服用戈舍瑞林。瑞波西利以400 mg每日一次（3周用药/1周停药）的剂量使用，最长持续36个月。AI治疗按照标准方案进行，至少持续5年。主要终点是iDFS。OS是次要终点。

在意向治疗（ITT）人群中，iDFS在第三次中期分析（IA3；2023年1月，HR=0.75，95%CI 0.62~0.91）中具有统计学意义。然而，在IA3时，iDFS的数据存在大量缺失值，因为只有20%的患者完成了3年的辅助治疗，且OS数据尚不成熟。鉴于这些情况，FDA要求NATALEE继续进行直至最终的iDFS分析。

在最终的iDFS分析中，36个月时的iDFS：瑞波西利联合AI组的为90.7%（95%CI 89.3%~91.8%），而AI组的为87.6%（95%CI 86.1%~88.9%；HR=0.75，95%CI 0.63~0.89）。接受瑞波西利联合治疗的患者，出现所有级别（瑞波西利联合治疗组对比AI组：98% vs. 88%）和≥3级（64% vs. 19%）不良反应（AR）的患者比例更高。

（编译 宋安）