美国MD安德森癌症中心Lee等报告的研究显示，HER2是晚期胆道癌中具有临床意义的生物标志物，兼具预后和预测价值。抗HER2治疗可显著改善HER2阳性患者的生存期。这些发现支持对胆道癌进行常规HER2检测、标准化HER2诊断标准，并进一步前瞻性评估HER2靶向治疗策略。（Clin Cancer Res. 2025年12月4在线版）

该研究旨在利用整合的多机构数据，评估HER2阳性的预后相关性以及抗HER2治疗在晚期胆道癌治疗中的临床影响。

这项回顾性分析纳入2009~2023年来自韩国延世癌症中心和美国MD安德森癌症中心的388例已知HER2状态的晚期胆道癌患者。HER2阳性定义为：HER2免疫组化3+，或免疫组化2+且原位杂交阳性，或通过二代测序检测到ERBB2扩增。研究分析了临床结局，包括总生存期（OS）以及具有特定致癌通路富集的基因组谱。

在流行病学分析队列（309例）中，HER2阳性率为25.2%。在生存分析（310例）中，与HER2阴性胆道癌相比，HER2阳性胆道癌与较短的OS（13.7个月 vs. 17.1个月；HR=1.25，95%CI 0.97~1.60）和显著缩短的一线无进展生存期（5.1个月 vs. 7.4个月；HR=1.91，95%CI 1.46~2.48）相关。抗HER2治疗显著改善了HER2阳性患者的OS（18.2个月 vs. 8.1个月；HR=0.39，95%CI 0.21~0.62）。基因组分析显示，HER2阳性患者中血管生成通路改变最为富集，而KRAS突变在HER2阴性胆道癌中占主导地位。

（编译 王志峰）