美国麻省总医院癌症中心Brastianos等报告，在携带特定遗传突变的、侵袭性脑膜瘤患者中，CDK 4/6抑制剂abemacicib可能减缓了肿瘤的增殖。（Nat Med. 2026年1月16日在线版）

脑膜瘤生长在包围大脑和脊髓的膜中，是最常见的原发性脑肿瘤。虽然大多数脑膜瘤是良性或可治疗的，但携带NF2基因突变和CDK通路改变的侵袭性脑膜瘤可能是致命的。针对癌性的、或术后和放疗后复发/继续生长的脑膜瘤患者，治疗选择极为有限。

Ⅱ期研究Alliance A071401纳入了携带NF2突变或CDK通路改变的、手术过/放疗过或两者都使用过的、2~3级脑膜瘤患者，平均给予9个周期的abemaciclib进行治疗。由于缺乏针对手术和放疗后高级别肿瘤患者的标准治疗方案，该研究未设立对照组。

结果显示，在首先纳入的24例接受abemaciclib治疗的患者中，58%罹患高级别肿瘤，且在开始治疗后6个月内无疾病进展。对比既往研究中2~3级脑膜瘤患者开始实验性治疗后6个月内0%~29%的无进展率，该结果明显更优。

患者的中位无进展生存期为10个月，中位总生存期为29个月。不良事件与其他癌症患者使用CDK抑制剂时的类似，包括腹泻、疲劳、头痛和恶心/呕吐。3~4级不良事件约有1/4，被认为可能或很可能与治疗相关。

研究者认为：这是首个基于突变检测并表明基因组驱动试验在脑膜瘤患者中具有可行性的全国性研究，靶向治疗可能改善特定遗传突变携带患者的结局。

（编译 何晶晶）