美国康奈尔大学威尔医Roboz等报告，新发急性髓系白血病(AML)患者对Ivosidenib单药的耐受性良好，并有持久缓解，且不再需要输血。(Blood. 2019年12月16日在线版 doi: 10.1182/blood.2019002140)

Ivosidenib(AG-120)是一种口服靶向药物，可通过抑制突变型的异柠檬酸脱氢酶1(mIDH1)来发挥作用。该项Ⅰ期研究入组258例携带IDH1突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者，给予Ivosidenib 500 mg qd方案治疗。

其中34例新发的不宜标准治疗的AML患者的结果显示，中位年龄为76.5岁，26例(76%)为继发性AML，16例(47%)接受过≥1种去甲基化药物治疗。

最常见的所有级别的不良事件为腹泻(18例，53%)，疲劳(16例，47%)，恶心(13例，38%)和食欲下降(12例，35%)。6例(18%)患者发生了分化综合征(其中≥3级者3例)，但不需中断治疗。

完全缓解(CR)及血液学部分恢复的CR(CRh)率为42.4%(95%CI 25.5%~60.8%)，CR率为30.3%(95%CI 15.6%~48.7%)。CR+CRh者和CR者的中位缓解持续时间均尚未达到，95%CI的下限分别为4.6个月和4.2个月;1年缓解率分别为61.5%和77.8%。

中位随访23.5个月(0.6~40.9个月)，中位总生存期为12.6个月(95%CI 4.5~25.7个月)。在基线时需要输血的21例(63.6%)患者中，9例(42.9%)不再需要输血。9/14例CR+CRh患者的IDH1突变被清除，其中CR者和CRh者的清除情况分别为5/10例和4/4例。

(编译 许红飞)