美国研究者Solem等报告，联合Glasdegib对比单用小剂量阿糖胞苷(LDAC)，急性髓系白血病(AML)主要的生存获益为至无疾病进展或无毒性症状的时间。针对拟强化化疗的AML患者，初治选用LDAC联合Glasdegib或不更优。(Cancer. 2020年7月22日在线版 doi: 10.1002/cncr.33072)

一项随机研究显示，相比于LDAC，联合Glasdegib可显著延长AML患者的生存期。为了评估相对的质量调整生存期，该研究使用了质量调整的至无疾病进展或无毒性症状的时间(Q-TWiST)来分析，总生存期被分为以下几类：至发生任何治疗中出现的≥3级不良事件的时间(TOX);至无疾病进展或无毒性症状的时间(TWiST);至因临床缓解不充分，复发或进展后死亡而导致终止治疗的时间(REL)。

结果显示，随访20个月，Glasdegib-LDAC组和LDAC组患者的生存率分别为28.2%和7.9%。Glasdegib-LDAC组(78例)对比LDAC组(38例)的平均TWiST(3.4个月，95%CI 1.8~5.2个月)和TOX(0.8个月，95%CI 0.1~1.6个月)均显著延长，但REL有延长却无显著性差别(0.3个月，95%CI -1.9~2.3个月)。

Glasdegib-LDAC组的Q-TWiST延长4.0个月(95%CI 2.1~5.8个月)，这意味着相对于LDAC，经质量调整的生存期相对提高了75%。6~24个月的随访期间，结果稳健，并且在包括所有不良事件(不论级别)的情况下，结果仍显著。

(编译 田启龙)