美国国立卫生研究院Cappell等报告，多种B细胞恶性肿瘤经抗CD19 CAR-T细胞治疗后，≥3年的完全缓解率达51%;缓解持续9年者也可见，晚期不良事件罕见。(J Clin Oncol. 2020年10月6日在线版 DOI: 10.1200/JCO.20.01467)

抗CD19 CAR引发CD19特异性T细胞活化的人工合成的融合蛋白。缓解的持久性和持久不良事件的发生情况是决定抗CD19 CAR-T细胞疗法实用性的关键因素，但此类患者的持久随访受限。该研究于2009~2015年入组43例接受了46剂CAR-T细胞治疗的患者。复发性B细胞恶性肿瘤的类型为弥漫性大B细胞淋巴瘤或原发性纵隔B细胞淋巴瘤(DLBCL/PMBCL，28例)，低分级B细胞淋巴瘤(8例)或慢性淋巴细胞白血病(CLL，7例)。该研究重点关注患者的持久预后，为抗CD19 CAR-T细胞治疗后缓解期患者提供了最长的随访;使用的CAR为FMC63-28Z，Axicabtagene ciloleucel使用相同的CAR。在CAR-T细胞治疗前使用环磷酰胺联合氟达拉滨预处理。

结果显示，缓解持续时间(DOR)>3年者中CAR-T细胞治疗占比，在所有可评估者中为51%(95%CI 35%~67%)，在DLBCL/PMBCL患者中为48%(95%CI 28%~69%)，在低分级淋巴瘤中为63%(95%CI 25%~92%)，在CLL中为50%(95%CI 16%~84%)。在所有45剂可评估治疗中，中位的无事件生存期为55个月。除了B细胞耗竭和低丙种球蛋白血症外，持久不良反应罕见。DOR>3年者相对DOR<3年者，血液CAR阳性细胞峰值更高，中位数分别为98/µL(9~1217/µL)和18/µL(0~308/μL，P=0.0051)。

(编译 赵小磊)