美国宾州大学Perelman医Kadauke等报告，风险适应性超前应用Tocilizumab，可降低预期的4级细胞因子释放综合征(CRS)，且对CTL019疗效和安全性无不良影响。(J Clin Oncol. 2021年1月8日在线版 DOI: 10.1200/JCO.20.02477)

为了前瞻性评估风险适应性超前应用Tocilizumab(PT)的严重CRS预防效果，该研究纳入CD19阳性复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的儿童和青年患者，给予CD19嵌合抗原受体T细胞疗法CTL019治疗。根据骨髓抽吸或穿刺活检结果，患者被分为高(≥40%，HTBC)或低(<40%，LTBC)肿瘤负荷队列。HTBC患者持续高热后，接受单剂Tocilizumab(8~12 mg/kg)。LTBC患者接受了标准的CRS管理。主要终点为4级CRS发生率，有临床意义的观测率为15例HTBC患者中发生≤5。

结果显示，研究达到了主要终点。70例被输注CTL019，其中HTBC者15例，LTBC者55例。所有HTBC患者均接受了PT干预，其4级CRS发生率为27%(95%CI 8%~55%)，而LTBC组为3.6%(95%CI 0.4%~13%)。 HTBC组最佳总缓解率为87%，LTBC组为100%。HTBC组的初始CTL019扩增大于LTBC组(P<0.001)，但持久性无差别(P=0.73)。HTBC组无事件生存期和总生存期较短(P分别为0.004和<0.001)。事后分析显示，在PT组和既往Ⅰ期队列中，观察到的4级CRS发生率分别为27%和50%(P=0.18)。

(编译 高建宏)