中国北京儿童医院研究者Zheng等报告，治疗急性早幼粒细胞白血病(APL)患儿，砷剂联合全反式维甲酸(ATRA)同样安全有效，但尚待延长随访以确证。(J Clin Oncol. 2021年6月2日在线版 DOI: 10.1200/JCO.20.03096)

砷剂联合ATRA是成人APL的标准治疗方法。为了明确该疗法对APL儿童患者的安全性和有效性，该项大样本、多中心临床研究(CCLG-APL2016)自中国38家医院入组患者，根据基线WBC计数和FLT3-ITD突变，新发APL患儿被分为标危组(ATRA联合三氧化二砷或口服砷，不进行化疗)和高危组(ATRA、三氧化二砷或口服砷，联合降低剂量的蒽环类药物)。主要终点为无事件生存期和2年总生存(OS)率。

结果显示，入组193例APL患儿。中位随访28.9个月，标危组和高危组的2年OS率分别为99%(95%CI 97%~100%)和95%(95%CI 90%~100%，P=0.088)，2年无事件生存率分别为97%(95%CI 93%~100%)和90%(95%CI 83%~96%，P=0.252)。治疗后血浆砷水平显著升高，治疗期间稳定的有效剂量水平为42.9~63.2 ng/mL。此外，血浆、尿液、毛发和指甲中的砷剂量水平在治疗结束后6个月迅速降至正常水平。

(编译 王丹)