加拿大皇后大学医Ethier等报告的一项基于人群的队列研究显示，实际临床实践中使用帕妥珠单抗和T-DM1治疗患者的生存似乎低于关键临床试验结果。结局的差别很可能反映了临床实践中与临床试验中患者人群和既往治疗线数的差别。需要进一步的研究探讨帕妥珠单抗暴露后T-DM1治疗的有效性。(JAMA Oncol. 2021年7月8日在线版. DOI:10.1001/jamaoncol.2021.2140)

在HER2阳性转移性乳腺癌患者的一线治疗中，在以曲妥珠单抗为基础的治疗中加入帕妥珠单抗与总生存期(OS)的显著改善相关。在二线治疗中，与卡培他滨/拉帕替尼相比，T-DM1可改善曲妥珠单抗为主治疗患者的OS。然而，很少有数据描述这些药物在真实世界中的持久疗效结果。该研究旨在分析临床实践中帕妥珠单抗和T-DM1相关的实践模式和结局。

这项基于人群的回顾性队列研究使用了与电子治疗数据库相链接的安大略省癌症登记处数据，筛选出在安大略省(拥有单一支付公共卫生系统)有帕妥单抗和T-DM1报销资格的所有患者。参与者包括2013年12月至2017年12月有帕妥珠单抗一线治疗适应证、HER2阳性转移性Ⅳ期乳腺癌女性患者，以及2014年5月至2017年12月接受T-DM1治疗的女性患者。分别分析帕妥珠单抗和T-DM1队列。

795例接受帕妥珠单抗治疗的女性和506例接受T-DM1治疗女性的中位年龄分别为57岁(IQR：49~67岁)和56岁(IQR：48~66岁)。在整个人群中，中位OS和治疗时间分别为43个月(IQR：16.2个月~未达到)和14个月(IQR：6.0~26.2个月)。在T-DM1队列中，帕妥珠单抗初治患者的比例随着时间的推移从2014年的68/91例(74.7%)下降到2017年的16/89例(18.0%，P<0.001)。

中位OS和治疗时间分别为15个月(IQR：6.7~27.7个月)和4个月(IQR：1.4~9.0个月)。既往接受帕妥珠单抗治疗患者的中位OS比帕妥珠单抗初治患者的短(12个月 vs. 19个月;校正后，HR=0.70，95%CI 0.55~0.89，P=0.004)。 (编译 东方)