2020年12月16日，FDA批准Margetuximab-cmkb(MARGENZA)联合化疗，治疗既往接受过两种或以上抗HER2方案(其中至少一种用于转移性疾病)的HER2阳性(HER2+)转移性乳腺癌(MBC)成人患者。(Clin Cancer Res. 2021年12月16日在线版 DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-21-3247)

这次批准是基于SOPHIA的数据。SOPHIA是一项多中心、随机、开放标签的对照研究，比较了Margetuximab与曲妥珠单抗联合化疗的疗效。主要疗效终点为盲态独立中心评价(BICR)的无进展生存期(PFS)。

两个治疗组之间有0.9个月的中位无进展生存期差别(5.8个月 vs. 4.9个月;HR=0.76，95%CI 0.59~0.98，P=0.0334)。2019年9月10日数据截止时，总生存期(OS)数据还不成熟。输注相关反应(IRR)是与Margetuximab联合化疗相关的重要安全性信号。

13%接受Margetuximab联合化疗的患者报告了IRR，其中1.5%为3级。Margetuximab联合化疗最常见的不良反应(>10%)为乏力/虚弱、恶心、腹泻、呕吐、便秘、头痛、发热、脱发、腹痛、周围神经病变、关节痛/肌痛、咳嗽、食欲下降、呼吸困难、IRR、掌跖感觉丧失性红斑综合征，以及肢体疼痛。总的来说，当Margetuximab加入化疗时，其良好的风险-获益状况支持其被批准用于预期的适应证。 (编译 杨硕)