美国希望之城国家医疗中心Siddiqi等报告，在患有复发或难治性慢性淋巴细胞性白血病(CLL)或小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)的患者中，包括BTK抑制剂和维奈托克治疗均失败的患者，单次输注Lisocabtagene maraleucel(liso-cel)可诱导完全缓解或缓解，且安全性可控。(Lancet. 2023年6月6日在线版)

BTK抑制剂和维奈托克治疗均失败的、复发或难治性CLL/SLL患者，治疗选择很少且预后不良。为了评估liso-cel以Ⅱ期推荐剂量治疗此类患者的疗效和安全性，该项在美国27个地点开展的开放标签的单臂Ⅰ~Ⅱ期研究(TRANSCEND CLL 004)纳入此类患者，给予liso-cel 50 × 106(剂量水平1，DL1)或100 × 106(剂量水平2，DL2)CAR阳性T细胞。

入组标准：≥18岁;复发或难治性CLL/SLL;至少接受过两种方案的治疗，包括BTK抑制剂。主要终点为完全缓解率或缓解(包括骨髓未完全恢复的缓解)。

结果显示，2018年1月2日至2022年6月16日，137例入选患者接受了白细胞分离术，最终117例接受liso-cel治疗。患者的中位年龄为65岁(IQR：59~70岁);37例(32%)为女性;99例(85%)为白人，5例(4%)为黑人或非洲裔美国人，2例(2%)为其他种族，11例(9%)种族未知;既往治疗中位线数为5线(IQR：3~7线);117例为BTK抑制剂治疗失败者，70例为维奈托克治疗失败者。

DL2组49例的主要疗效分析显示，完全缓解或缓解率为18%(95%CI 9%~32%，P=0.0006;9例)。在接受liso-cel治疗的患者中，10例(9%)发生3级细胞因子释放综合征(无4级或5级事件)，21例(18%;4级1例，5级0例)发生3级神经事件。在该研究的51例死亡中，43例发生在liso-cel输注后，其中5例是为治疗中出现的不良事件所致。1例死亡与liso-cel相关。 (编译 杨阅馨)