美国MD安德森癌症中心Litton等报告的NeoSTEEP试验显示，除病理完全缓解（pCR）率外的临床研究终点，应根据肿瘤的临床和生物学特点及所研究的治疗药物来选择。要获得有临床意义的试验结果及进行跨试验之间的结果比较，预设的定义及干预条件都一致是首要的。（J Clin Oncol. 2023年7月11日在线版）

疗效终点标准化定义（STEEP）标准于2007年建立，并于2021年更新（STEEP 2.0），该标准提供了乳腺癌辅助治疗终点的标准化定义。STEEP 2.0明确新辅助临床试验需要另外设定终点。多学科NeoSTEEP专家工作组严格评估并统一了乳腺癌新辅助临床试验终点。

工作组聚焦于中有疗效结局的临床试验中的新辅助治疗终点，病理学终点和至事件发生的生存终点。特别考虑的因素包括亚型和治疗方法、影像学、术中淋巴结分期、双侧和多灶性疾病、相关组织收集以及美国FDA的相关规定等。

工作组推荐pCR的首选定义为在完全切除的乳房标本和所有取样的区域淋巴结中，没有残留的浸润性癌（AJCC分期：ypT0/Tis ypN0）。残余癌症负荷（RCB）应作为次要终点，以方便将来评估其效用。激素受体阳性疾病的研究需要设立替代终点。至事件发生生存终点应特别注意计算的起始点。临床试验应包括从随机分组开始计算的终点（无事件生存和总生存），以获取术前进展事件和死亡事件数据。符合STEEP 2.0标准的次要终点，从根治性手术开始计算，也是适用的。活检方案、影像学和病理淋巴结评估的规范和标准化也至关重要。

（编译 刘畅）