西班牙萨拉曼卡大学附属医院Díez-Campelo等报告，在非输血依赖性的、del（5q）、低危骨髓增生异常综合征（MDS）患者中，一种为期2年的小剂量来那度胺早期治疗方法可延迟至需要输血的时间，并提高缓解的速度和质量，具有可控的安全性。（Lancet Haematol. 2024年7月18日在线版）

在需输血的、del（5q） MDS患者中，来那度胺是标准药物。为了研究小剂量来那度胺早期干预2年是否可以延缓非输血依赖性贫血患者的输血依赖情况，该项随机、双盲、Ⅲ期试验（SintraREV）在西班牙、法国和德国的22个站点（大学医院）纳入相关患者，按照2∶1的比例分予来那度胺（5 mg/d qd q28）或安慰剂治疗2年。

入组条件：≥18岁；诊断为低危或标危的、del（5q） MDS，伴非输血依赖性贫血（基于IPSS标准）；未服用促红细胞生成素；ECOG PS评分≤2分。主要终点为盲态独立中心审查委员会评估的至需输血的时间。

结果显示，2010年2月15日至2018年2月21日，来那度胺组和安慰剂组分别有患者40例（2例未接受治疗）和21例。患者的中位年龄为72.2岁（IQR：65.4~81.9岁），50例（82%）为女性。中位随访60.6个月（IQR：32.1~73.9个月）。

来那度胺组和安慰剂组至需输血的中位时间分别为未达到和11.6个月（95%CI 0.00~30.11个月，P=0.0027）。来那度胺将输血风险显著降低了69.8%（HR=0.302，95%CI 0.132~0.692，P=0.0046）。

来那度胺组和安慰剂组最常见的治疗相关不良事件是中性粒细胞减少症（63% vs. 19%），其中3级发生率分别为45%和5%，4级发生率分别为3%和0%。来那度胺组血小板减少症发生率为18%，其中3级发生率为5%。

来那度胺组最常见的非血液学毒性为皮肤病（9例次皮疹，23%），其中3级发生率为3%。13例患者报告了19例次严重不良事件，18例次见于来那度胺组，其中5例次可能与研究药物有关。未见治疗相关的死亡。

（编译 刘雨奇）