南方医科大学南方医院血液科刘启发教授等报告，在血液系统恶性肿瘤患者中，与单倍体相合的外周血干细胞（PBSC）联合骨髓移植（BM）相比，单倍体相合的PBSC联合无关供者脐带血（UCB）移植获得了更高的1年无病生存（DFS）率，且具有更令人满意的安全性。该结果表明，单倍体相合的PBSC+UCB可能是一个更好的治疗选择。（Lancet Haematol. 2025年2月4日在线版）

回顾性研究表明，单倍体相合的UCB移植可能会提高血液系统恶性肿瘤患者的生存率。为了评估在该人群中单倍体相合的PBSC+UCB方案对比单倍体相合的PBSC+BM方案是否能改善该人群的无病生存情况，该项开放性、随机化、Ⅲ期试验在中国7家医院纳入相关患者，等比分予前述两种方案之一进行治疗。

入组条件：患者年龄18~65岁；被诊断为血液系统恶性肿瘤；ECOG PS评分为0~2分；移植合并症指数为0~2；正在接受首次异基因造血干细胞移植。

主要终点是1年DFS率。研究者在意向性治疗人群中评估所有疗效终点和安全性终点

结果显示，2022年3月5日至2023年1月2日，357例患者接受了资格筛选，314例接受单倍体相合的PBSC+UCB治疗（157例）或单倍体相合的PBSC+BM治疗（157例）。

随机分配后，中位随访时间为17.2个月（IQR：10.0~20.8个月）。单倍体相合的PBSC+UCB组和单倍体相合的PBSC+BM组患者的1年DFS率分别为82.2%（95%CI 75.2%~87.3%）和65.6%（95%CI 57.6%~72.5%；HR=0.47，95%CI 0.30~0.74，P=0.0010）；两组移植后100天内最常见的3~5级不良事件是感染（37% vs. 49%，P=0.030）、急性移植物抗宿主病（31% vs. 39%）和胃肠道疾病（24% vs. 24%），移植后100天内两组分别有7例（4%）和17例（11%）患者死于移植相关原因，两组的死因包括感染（3% vs. 7%）、急性移植物抗宿主病（1% vs. 2%）、血管疾病（1% vs. 1%）、心脏疾病（0% vs. 1%）和呼吸系统疾病（0% vs. 1%）。 （编译 王雨萱）