美国纪念斯隆凯特林癌症中心的Julio Garcia-Aguilar等报告的一项研究显示，尽管观察到的3年无病生存期(DFS)没有预期的高，但对于拒绝经腹手术或经腹手术存在禁忌证的cT2N0直肠癌患者，经过严格筛选后行新辅助放化疗及局部切除术可能是一种保留器官的治疗选择。(Lancet Oncol. 2015年10月13日在线版)

在Ⅰ期直肠癌患者中，局部切除作为一种能保留器官的治疗方式，是经腹手术外的另一治疗选择。然而，单纯局部切除与经腹直肠切除术相比，局部复发风险更高且生存时间更短。本研究评价了在T2N0期直肠癌患者中行新辅助放化疗和局部切除术后的肿瘤功能状态及治疗转归。

本研究为多中心、单臂、开放、非随机的临床Ⅱ期研究。患者来自美国外科肿瘤研究组(ACOSOG)的26家单位，均为接受新辅助放化疗的远端cT2N0期直肠癌患者。入组标准包括经直肠超声内镜或直肠MRI评估为cT2N0期的直肠腺癌，肿瘤最大径<4 cm，肠周累及<40%，距肛距离≤8 cm，且ECOG PS评分≥2分。新辅助放化疗的方案具体为：卡培他滨(825 mg/m2，每日2次，第1~14天和第22~35天)，奥沙利铂(50 mg/m2，第1、2、4、5周)，放疗(每周5日，每日1.8 Gy，共5周，45 Gy后加量9 Gy，总量至54 Gy)。主要研究终点为所有入组患者(意向治疗人群)的3年DFS，以及完成放化疗同时病理为ypT0、ypT1或ypT2且切缘阴性患者(符合方案人群)的3年DFS。本研究已在网站注册，注册号为NCT00114231。

结果显示，2006年5月25日至2009年10月22日，共有79例患者入组开始接受新辅助放化疗。其中，2例未手术，1例行全直肠系膜切除术，4例按计划完成治疗但1例切缘阳性，3例术后病理为ypT3。因此，符合方案人群共72例。所有患者的中位随访时间为56个月(四分位间距为46~63个月)。意向治疗组的3年DFS为88.2%(95%CI 81.3%~95.8%)，符合方案组的3年DFS为86.9%。79例符合入组条件的患者中，23例(29%)在放化疗期间出现3级消化道不良反应，12例(15%)出现3~4级疼痛，12例(15%)出现3~4级血液学不良反应。接受手术的77例患者中，6例(8%)出现了3级的疼痛，3例(4%)出现3~4级血液学不良反应，3例(4%)出现消化道不良反应。

(编译 申丽君 审校 章真)