新加坡癌症研究中心的Daniel Tenen等在急性髓系白血病（AML）治疗上取得重大进展，发现GCN5酶能够灭活髓系祖细胞中的C/EBPa蛋白，导致未成熟的髓系白细胞不能向下分化为成熟粒细胞（成熟粒细胞占白细胞数量的70%），扰乱了正常白细胞的生成。该发现有望开启治疗AML的新篇章。（Nat Commun. 2016年3月24日在线版）

AML是起源于骨髓的恶性血液疾病，特点是发生过多的异常白细胞。不成熟的白细胞分化成为有功能的白细胞是机体免疫调节的重要过程。该研究团队发现，GCN5酶将乙酰基添加到C/EBPa蛋白后就能灭活C/EBPa蛋白，从而削弱C/EBPa蛋白结合到DNA的能力，起到调节该基因转录活性的作用。

Tenen表示：由于AML是进展迅速的肿瘤，因此诊断明确后尽早治疗能够提高患者的生存率。现今AML的主要治疗手段是化疗。GCN5酶调控的C/EBPa乙酰化分子通路的发现为AML的靶向治疗提供了新方向。他们的这项研究结果为AML的替代治疗提供了理论基础，能够降低疾病复发，提高治疗有效率。未来，他们研究团队将设计有效的GCN5酶抑制剂，深入研究GCN5酶对AML的作用，以期治疗AML。 （编译 张高超 审校 王化泉）