《Nat. Rev. Drug Discov.》发表了一篇麦肯锡分析家撰写的文章，回顾了1996~2014这近20年间新药研发成功率的变化，但数据略微宏观，近日另一篇文章，详细分析了从2006年1月到2015年12月的9985个临床试验，分析更为透彻。

　　一、临床成功率，肿瘤药竟拖了后腿

　　结果很出乎意料!

　　1.排名第一的是血液病，其成功率高达26.1%，而排名最后的竟然是肿瘤药，两者相差了整整5倍，完全出乎意料!据分析，该领域临床高成功率的主要贡献来源于血友病、贫血、血蛋白缺乏症及血小板减少症等疾病。

　　2.排名第二的是感染领域，这个倒在意料之中。

　　3.眼科类、代谢类、胃肠道类、过敏类等临床成功率为 14%~17%。算是比较高的领域。

　　4.成功率不到10%的有四个领域，分别为神经类、心血管类、精神类和肿瘤类。这四大领域临床成功率最低，却似乎是临床需求最迫切的领域。

　　二、新药不是好玩的，尤其抗肿瘤新药

　　单纯拿肿瘤药和非肿瘤药的临床成功率分析：非肿瘤药的临床成功率为肿瘤药的2倍。拖肿瘤药后腿是哪个阶段?相信一眼就看出来，就是那个最烧钱的Ⅲ期临床，这个阶段，肿瘤药整整低了23.6个百分点。

　　如果将肿瘤药的适应证一分为二：实体瘤和血液肿瘤，再对数据分析：尽管围绕实体瘤开展的临床试验数是血液肿瘤的3倍(2283 vs 805)，但从I期到获批的成功率仅为血液肿瘤的一半。

　　三、罕用药临床成功率确实高

　　《Nat. Rev. Drug Discov.》的文章提到罕用药的临床成功率明显偏高，那么与高发病率的慢性病相比，到底高多少?

　　罕用药的成功率为非罕用药的2.6倍，慢性病的3倍。

　　难怪海外风险投资纷纷进入这个领域。但在资本市场活跃的国内，对于这片蓝海的开发似乎鼓励不够。

　　四、生物标志物可大幅提高临床成功率

　　精准医疗的时代，生物标志物的作用不言而喻，其中一个很大的作用就是能显著提高临床成功率。作用到底有多大?

　　整整提高了3倍!所以，玩新药，请从基础研究做起!

　　五、改良型新药成功率更高

　　前段时间，绿叶的505(b)(2)着实火了一把，这种被誉为“站在巨人肩上”的新药开发模式与新的注册分类中改良型新药大同小异，或改给药途径、或增适应症，或组新复方等等。那么，这种模式开发的新药与完全从头的创新药相比，临床成功率有多大优势呢?

　　“站在巨人肩上”的优势还是很明显的，其成功率为NME(new molecular entity)的3.6倍，即便与火的不能再火的生物药(尤指单抗)相比，其成功率也是其2倍。

　　新药开发绝对是门很深的学问，有战略，有布局才能打胜仗，可国内企业有几家能够做到这点呢?

(编撰 Lowell)