法国波尔多大学附属医院肿瘤内科Alain Ravaud等报告，在局部区域透明细胞型肾细胞癌中，术后肿瘤复发风险高的患者接受舒尼替尼治疗较安慰剂可显著延长中位无病生存期，但有较高的不良反应事件发生率。（N Engl J Med. 2016, 375: 2246-2254.）

舒尼替尼是一种血管内皮生长因子通路抑制剂，是治疗转移性肾细胞癌的有效药物。为了试图确定舒尼替尼用于局部区域肾细胞癌术后且处于高风险复发患者的安全性和有效性，该项随机、双盲、Ⅲ期试验纳入615例局部区域性、高危透明细胞型肾细胞癌患者，分别给予舒尼替尼（50 mg/d，用4周停2周）或安慰剂治疗1年或直到疾病复发，或出现不可耐受的毒性作用，或同意退出。主要研究终点是根据双盲独立中心审查得出的无病生存率。次要研究终点包括研究者评估的无病生存率，总生存率和安全性。

结果显示，舒尼替尼组和安慰剂组患者的中位无病生存期分别为6.8年和5.6年（HR=0.76，95%CI 0.59~0.98，P=0.03）。总生存数据在数据截止时间时尚不成熟。因不良反应所致的剂量减少在舒尼替尼组的发生率高于安慰剂组的（34.3% vs 2%），同样情况也见于剂量中断事件（46.4% vs 13.2%）和停药事件（28.1% vs 5.6%）。舒尼替尼组和安慰剂组患者3级不良反应事件的发生率分别为48.4%和15.8%，4级不良反应事件的发生率分别为12.1%和3.6%；严重不良反应事件的发生率分别为21.9%和17.1%；无毒性作用所致的死亡事件。