加拿大研究者Lim等报告，对于儿童急性髓系白血病(AML)患者，miRNA有一定的预后价值，推测miR-106a大量表达可能通过调控参与氧化磷酸化的基因来增加治疗耐药。(J Clin Oncol. 2017年10月25日在线版doi: 10.1200/JCO.2017.74.7451.)

对标准诱导方案原发耐药的或缓解后复发的儿童AML患者预后极差。为探讨与治疗失败相关的miRNA生物标志物，研究者检测了儿童AML患者的miRNA，分析了异常表达基因，评估了miRNA对预后预测的实用价值。共对1362个样本进行miRNA测序，其中1030个为初发、22个为难治、37个为复发标本。164例匹配标本做了RNA测序分析，其中包括127例初发、37例复发标本。

结果显示，根据惩罚lasso Cox比例风险回归模型，研究者得到了36个诊断时表达水平与无事件生存高度相关的miRNA，联合36个miRNA的表达情况，研究者创建了一个基于miRNA表达的风险分型工具(AMLmiR36)。这一新的miRNA风险分层工具将患者分为治疗失败高危组(HR=2.830，P≤0.001)或低危组(HR=0.323，P≤0.001)，这种分型不依赖常规的核型分析或突变状态。

应用AMLmiR36分别评价两项临床试验(AAML0531研究和AAML1031研究)的878例患者，结果发现在复发和难治AML标本中有miR-106a-363的大量表达，一些miR-106a-5p可能的靶点是与氧化磷酸化有关，氧化磷酸化在耐药白血病细胞中是被抑制的。

(编译 王婷 审校 常乃柏)