德国研究者Schrappe等报告的国际随机试验AIEOP-BFM ALL 2000显示，尽管该试验中定义的标危标准能鉴别出预后极佳的患者，但由于复发率增加，对于标危的急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿而言低强度治疗方案并不成功。低强度治疗方案仅在特定亚组中可行，彰显了根据治疗应答情况选择群体的生物异质性。(J Clin Oncol. 2017年11月17日在线版)

延迟强化治疗(DI)是治疗儿童ALL不可或缺的一部分，但其相关毒性作用不容忽视。为了明确标危患者降低治疗强度的情况，AIEOP-BFM ALL 2000试验于2000年7月至2006年7月纳入1164例(1~17岁)标危ALL患者。

标危定义为：在第33天和第78天无高危细胞遗传学证据，且无法检测到微小残留病灶。该试验随机将患者分为低强度DI方案组(P-Ⅲ;观察组)和标准DI方案组(P-Ⅱ;对照组)。P-Ⅲ组的累计药物剂量：地塞米松减量30%，长春新碱、多柔比星和环磷酰胺减量50%，疗程从49天缩减到29天。

结果显示：P-Ⅲ组和P-Ⅱ组患者的8年无病生存率分别为89.2%和92.3%(P=0.04)，累计复发率分别为8.7%和6.4%(P=0.09)，总生存率分别为96.1%和98.0%(P=0.06)。ETV6-RUNX1基因阳性的ALL患者和1~6岁的患者在两组中表现相似。缓解期间死亡率相当，表明两组有相同的毒性作用。继发性恶性肿瘤的8年累计发病率分别为1.3%和0.6%(P=0.37)。

(编译 牛海玥 审校 王化泉)