英国研究者Brock等报告的研究显示，联合硫代硫酸钠对降低顺铂相关耳毒性的效果，顺铂给药后6小时给予硫代硫酸钠可显著减少标危肝母细胞瘤患儿顺铂所致听力损失的发生，且不影响其总生存或无事件生存。(N Engl J Med. 2018; 378: 2376-2385. doi: 10.1056/NEJMoa1801109)

顺铂化疗和手术是儿童肝母细胞瘤的标准治疗方案，但会带来显著的、不可逆的听力损失。该研究旨在探讨联合硫代硫酸钠延迟给药，是否可减少顺铂相关耳毒性的发生和严重程度。

出生1个月至18岁之间的标危肝母细胞瘤患者入组该研究，患者≤3个肝区受累、无转移性疾病、甲胎蛋白水平>100 ng/mL，随机分组分别接受顺铂(80 mg/m2 滴注6小时)或顺铂联合硫代硫酸钠(20 g/m2 iv 15’ 顺铂结束后6小时)治疗，术前4个疗程，术后2个疗程。研究的主要终点为3.5岁以上的绝对听阈，用纯音测听法测定，用Brock分级评估听力损失(0~4分，分数越高听力损失越严重)，次要终点为3年生存率和无事件生存率。

109例患儿入组研究，其中硫代硫酸钠组57例，顺铂组52例可评估，硫代硫酸钠的毒性作用较小。硫代硫酸钠组55例患儿中18例出现1级及以上听力损失(33%)，而顺铂组46例中29例出现1级以上听力损失(63%，RR=0.52，95%CI 0.33~0.81，P=0.002)。中位随访52个月，硫代硫酸钠组3年无事件生存率为82%，顺铂组为79%;总生存率分别为98%和92%。

(编译 王延亮)