美国食品与药品监督管理局（FDA）指出，德曲妥珠单抗（T-DXd，DS-8201a）是一种针对激素受体阳性、患有HER2低表达或超低表达的、无法切除或转移性乳腺癌，且在内分泌治疗（ET）后出现疾病进展患者的新型治疗方案。这是首个明确指出乳腺癌中HER2超低表达类型的适应证，并且同时批准了用于筛选此类患者的检测方法。（J Clin Oncol. 2025年8月5日在线版）

FDA批准了T-DXd用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）低表达（IHC1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（细胞膜染色结果：IHC 0）、不可切除或转移性乳腺癌患者，这些患者在之前的ET后肿瘤出现进展。

批准依据的是DESTINY-Breast06试验，这是一项针对866例激素受体阳性乳腺癌患者的随机、开放标签、多中心试验，其中包括713例HER2低表达患者和153例HER2超低表达患者。患者须在先前的ET后出现疾病进展，并且在转移情况下未接受过化疗。患者被按照1∶1的比例随机分组，分别给予T-DXd或研究者选择的化疗方案（紫杉醇、白蛋白结合型紫杉醇或卡培他滨）。使用过CDK4/6抑制剂治疗、在（新）辅助治疗中使用过紫杉烷类药物以及HER2状态均为分层因素。

在HER2低表达的患者群体中，通过盲法独立中心评审（BICR）进行的分析显示，T-DXd组的无进展生存期（PFS）有显著的统计学改善，为13.2个月（95%CI 11.4~15.2个月），而化疗组为8.1个月（95%CI 7.0~9.0个月；HR=0.62，95%CI 0.52~0.75，P<0.0001）。该试验还达到了其关键的次要终点，即BICR在整体人群中评估的PFS的风险比为0.64（95%CI 0.54~0.76，P<0.0001）。

（编译 宋安）