美国纪念斯隆凯特林癌症中心Stephen F. Hodi等报告的一项Ⅰ期随机双盲临床研究显示，在入组的药物剂量递增的142例进展期初治黑色素瘤患者中，Nivolumab(nivo)联合Ipilimumab(ipi)具有较高的客观有效率和完全缓解率，无进展生存期及安全性也优于ipi单药。(N Engl J Med.2015,372: 2006-2017.)

该研究将患者按2:1的比例随机分入nivo(1 mg/kg)+ipi(3 mg/kg)组和ipi单药组(3 mg/kg +安慰剂)，直至疾病进展或出现无法耐受的不良反应。

结果显示，在BRAF野生型患者中，联合组患者的客观缓解率(ORR)为61%(44/72)，ipi单药组为11%(4/37)(P<0.001);获得完全缓解的患者在联合组为16例(22%)，ipi单药组为0例。两组中位疗效持续时间目前均仍未达到。中位无进展生存(PFS)在联合组尚未达到，在ipi单药组为4.4个月(疾病进展或死亡的HR为0.40;95%CI 0.23～0.68，P<0.001)。在33例BRAF突变型患者中得出相似结论。联合组3/4级度不良反应发生率为54%，ipi单药组为24%。免疫相关不良反应与另一项Ⅰ期临床研究报道相一致，且大多数需要免疫调节相关药物治疗。

(编译 白雪 审校 斯璐)