美国M.D. Anderson癌症中心Steven I. Sherman等报告，针对RET M918T和RAS突变的转移性甲状腺髓样癌（MTC）患者，卡博替尼有显著的临床获益。未来将进行试验研究遗传变异和卡博替尼疗效间的相关性。（Cancer. 2016年8月15日在线版）

与安慰剂组相比较，卡博替尼显著延长了MTC患者的无进展生存期（PFS）。这项Ⅲ期前瞻性临床研究的探索性分析评价了RET重排和RAS突变（HRAS、KRAS和NRAS）对卡博替尼活性的影响。共入组330例患者，随机分为卡博替尼组（140mg/d）和安慰剂组。主要研究终点为PFS，次要研究终点为RET亚组和RAS亚组中的PFS、客观缓解率（ORR）和不良事件。

结果显示：所有入组患者中，51.2%为RET突变阳性（其中38.2% 为RET M918T），34.8%未知RET突变状态，13.9%为RET突变阴性。16例患者为RAS突变。卡博替尼似乎延长了各亚组患者的PFS，其中RET突变阳性亚组的HR为0.23（95%CI 0.14~0.38，P<.0001）、RET突变状态未知亚组的HR为0.30（95%CI 0.16~0.57，P=0.0001）、RAS突变阳性亚组的HR为0.15（95%CI 0.02~1.10，P=0.0317）。RET M918T亚组患者的PFS显著获益（HR=0.15，95%CI 0.08~0.28；P<0.0001）。RET突变阳性亚组、RET突变阴性亚组和RAS突变阳性亚组患者的ORR分别为32%、22%和31%。在RET和RAS均无突变组中尽管ORR可达21%，但是无PFS的获益。各组患者的安全性类似。

（编译 常靓 审校 王玉栋）