美国Sarah Cannon研究所Hainsworth等报告的MyPathway研究显示，依据特定的分子改变，在若干种难治的实体瘤患者中，超适应证应用帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗、厄洛替尼、维罗非尼或Vismodegib可带来有意义的缓解。(J Clin Oncol. 2018年1月10日在线版 doi: 10.1200/JCO.2017.75.3780)

在多种类型的肿瘤治疗中，已开始基于肿瘤中特定分子异常进行有效靶向药物的选择。这些分子改变在靶向药物效果尚未获证实的其他类型肿瘤中也存在。研究者开展了这项多中心非随机Ⅱa期“多篮式”研究，入组有上述基因异常但靶向治疗药物适应证未获批的肿瘤患者，评估了这些超适应证应用药物的疗效和安全性。

入组患者为难治性晚期实体瘤患者，有HER2、EGFR、BRAF基因或Hedgehog通路基因异常，分别接受帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗、厄洛替尼、维罗非尼或Vismodegib治疗。

结果显示，入组251例患者，含35种不同的肿瘤类型。230例纳入疗效分析，患者疗效可评估或在评估前终止治疗。52例(23%，14种肿瘤)患者获得客观缓解，其中完全缓解4例，部分缓解48例。HER2扩增/过表达的结直肠癌患者和BRAF基因V600突变的非小细胞肺癌患者的客观缓解率较为可观，分别为38%和43%。

 (编译 李刚)