美国纪念斯隆凯特琳癌症中心Drilon等报告，在TRK融合阳性的肿瘤患者中，Larotrectinib的抗肿瘤活性显著且持续，疗效不受患者年龄及肿瘤类型的影响。(N Engl J Med. 2018; 378:731-739. doi: 10.1056/NEJMoa1714448)

三种TRK中任何一种的融合广泛存在于儿童和成人肿瘤中。为了评估高选择性TRK抑制剂Larotrectinib的疗效和安全性，该研究入组TRK融合阳性的肿瘤患者，进入三种研究设计中的一种接受治疗，Ⅰ期研究入组成人患者、Ⅰ/Ⅱ期入组儿童患者、Ⅱ期入组青少年及成人患者。主要研究终点为合并分析的总缓解率，次要终点为缓解持续时间、无进展生存期和安全性。

结果显示，55例患者接受治疗，年龄4个月至76岁，涉及17种携带TRK融合的肿瘤类型。独立监测委员会评估的总缓解率为75%，研究者评估的为80%。1年持续缓解率为71%，1年无进展生存率为55%。中位随访9.4个月时，86%的缓解者继续接受治疗或接受了根治性手术治疗。不良反应以1级为主，未见发生率跨越5%的治疗相关3~4级不良反应。没有患者因治疗相关不良反应而停药。

(编译 于忠良)