经突破性疗法通道获批的抗肿瘤药物，与不是经过该通道获批药物相比，获批时间较短，但没有证据表明这些药物在疗效、安全性或创新性方面有显著优势。（J Clin Oncol. 2018年4月24日在线版 doi: 10.1200/JCO.2017.77.1592）

突破性疗法（Breakthrough Therapies）于2012年由FDA正式推出，旨在提高药物研发上市速度。该计划是否达到预期，经该通道获批的药物与不经该通道获批抗肿瘤药物之间，在审批时间、疗效和安全性方面是否有差别。

为加速创新药物研发和审查，在已有三条特别审批通道即快速通道（Fast Track）、优先审评（Priority Review）、加速批准（Accelerated Approval）的基础上，FDA于2012年推出突破性疗法计划。

FDA同时指出，进入该通道审批的药物并非意味着药物本身有实质性突破，或药物本身有多么显著的疗效。进入该特别通道条件有两个：药物本身或与其他药物联合能治疗严重的危及生命的疾病；新药在疗效和安全性上有明显优势。

该通道的推出的确加速了药物上市周期，如2013年，Pembrolizumab即进入FDA的突破性疗法审批通道，至2014年9月获审批通过，距离该药首次用于人体试验仅3年时间。抗肿瘤新药中有54%是通过突破性疗法通道审批通过的，有研究对突破性审批通道的药物进行了全面分析和评价。

研究纳入2012年1月至2017年12月获批的所有抗肿瘤新药，分析指标包括关键临床试验中的总生存、无进展生存、缓解率等，对比突破性通道获批与非该通道获批药物的获批时间和治疗疗效终点指标及作用机制的创新性等。

2012~2017年，FDA共批准58种抗肿瘤新药，其中25种是通过突破性审批通道获批的，26种经加速审批通道，28种经快速通道，46种经优先审批通道。经突破性通道与非该通道获批的中位获批时间分别为5.2年和7.1年，相差1.9年。两种形式获批药物的中位无进展生存获益（8.6个月 vs. 4.0个月）和PFS风险比（0.43 vs. 0.51）或实体瘤缓解率（37% vs. 39%）均无统计学意义的差别。突破性通道获批药物在创新机制上甚至差于非突破性通道获批的药物。死亡率和严重不良事件在两类通道获批药物中相似。

（编译 于得水 王亚楠）